生物医学网络科学Biomedical Network Science
研究问题、可复现分析与敏感性分析09 / 16

统计功效与样本量

阅读
约 2 分钟

低功效的双重代价

Button 等(2013)指出,神经科学研究的平均统计功效很低,后果不只是漏检真实效应:在功效低的研究中,显著结果为真阳性的概率也更低,而且被报告的显著效应量会被系统性高估(“赢家诅咒”)。Marek 等(2022)用总计约 5 万人的三个大型影像数据集说明,大脑–表型的全脑关联效应比以往认为的小得多,在典型样本量下(影像研究的中位样本量约为 25 人)会出现功效不足、效应量虚高和复现失败;样本量增加到数千人后,复现率才明显改善。

网络分析对样本量的需求通常比单变量分析更高:一个 pp 节点网络有 p(p−1)/2p(p-1)/2 个边参数,偏相关还要同时控制其他 p−2p-2 个变量。

单条边的样本量近似

对相关系数 rr,Fisher z 变换 z=artanh⁡(r)z = \operatorname{artanh}(r) 近似服从正态分布,标准误为 1/n−31/\sqrt{n-3};对控制了 kk 个变量的偏相关,标准误近似为 1/n−3−k1/\sqrt{n-3-k}。由此,在双侧显著性水平 α\alpha 下以功效 1−β1-\beta 检出总体值为 ρ\rho 的边,所需样本量近似为

n≈(z1−α/2+z1−βartanh⁡(ρ))2+3+k.n \approx \left(\frac{z_{1-\alpha/2} + z_{1-\beta}}{\operatorname{artanh}(\rho)}\right)^2 + 3 + k .

算例:ρ=0.2\rho = 0.2,α=0.05\alpha = 0.05,功效 0.8,k=0k = 0:artanh⁡(0.2)≈0.2027\operatorname{artanh}(0.2) \approx 0.2027,(1.960+0.842)2≈7.85(1.960 + 0.842)^2 \approx 7.85,7.85/0.20272≈1917.85 / 0.2027^2 \approx 191,故 n≈194n \approx 194。若网络有 15 个节点(105 条边),对所有边做 Bonferroni 校正(α=0.05/105\alpha = 0.05/105)且偏相关控制 13 个变量,所需样本量约为 474(见本专题代码示例“统计功效”)。

基于模拟的样本量规划

上面的公式只针对单条边的显著性检验。实际的网络估计常用正则化方法(如 EBICglasso),关心的量也不止单条边(还有灵敏度、特异度、中心性排序的稳定性),此时更可靠的是模拟:假设一个合理的真实网络,在不同样本量下反复生成数据并按计划的流程估计,统计关心的性能指标。Constantin 等(2026,Psychological Methods)把这一过程做成通用的蒙特卡洛算法(R 包 powerly),需要三个输入:假设的网络结构、性能指标及目标值(如灵敏度 0.6)、以及达到目标的概率要求(如 0.8)。Isvoranu 与 Epskamp(2023)对多种高斯图模型估计方法做了大规模模拟比较,结论是“发现”(灵敏度)与“谨慎”(特异度、精确度)之间总存在取舍,应根据研究问题选择估计方法。

脑网络与症状网络的样本量:在 Marek 等(2022)的结果之后,个体差异类脑网络研究越来越依赖 UK Biobank、ABCD 等大型队列;而组水平的网络拓扑描述(如模块结构)通常比个体差异关联需要的样本少。症状网络中,Epskamp 等(2018)建议的病例删除 bootstrap 和 CS 系数(见网络构建与统计验证)可在事后检查样本是否足以支持中心性排序;事前规划则应使用模拟。

事后功效分析没有意义。用观测到的效应量计算“观测功效”,只是 pp 值的另一种表达。样本量规划应在收集或分析数据之前,基于文献、先导数据或最小有意义效应来做。检验不显著时,应报告效应量的置信区间,说明数据能排除多大的效应。